20182017年10月FDA批准新药概况

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　　2017年10月，FDA批出1个新分子实体药品（表1），为治疗淋巴瘤药品Calquence（acalabrutinib）。
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　　Calquence获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，通过加速审批程序被批准用于既往接受过至少一次治疗的的套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma， MCL）成年患者的治疗。MCL是起源于淋巴结套区的B细胞淋巴瘤，占非霍奇金淋巴瘤（nonHodgkin’s lymphoma， NHL）的6%～8%，细胞遗传异常导致细胞周期蛋白Cyclin D1核内高表达是其特征性标志，患者以老年男性为主，常表现为淋巴结、胃肠道、骨髓、外周血的淋巴瘤细胞浸润，兼具侵袭性淋巴瘤的侵袭性和惰性淋巴瘤的不可治愈性特点。当患者确诊时，往往已经扩散至淋巴结和骨髓等器官。
　　Calquence是一种Bruton酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase， BTK）抑制剂，能阻断癌细胞用于增殖和扩散所需的酶。Calquence的批准基于一项LY-004单臂试验。该试验包括124例既往至少接受过1次治疗的MCL患者。试验测量了有多少患者在治疗后发生肿瘤完全或部分萎缩（总缓解率）。研究人员评估了经Calquence治疗后获得完全缓解或部分缓解的患者比例（客观缓解率）。结果显示，81%的患者获得完全缓解或部分缓解（完全缓解40%，部分缓解41%）。在15.2个月的随访中，平均反应时间尚未达到。最佳反应的中位时间为1.9个月。
　　Calquence的剂型为口服胶囊，其推荐剂量位2次/d，每次服用100 mg，间隔12 h服用，有无食物均可，和水整粒吞服，吞咽前不应掰开、打碎或咀嚼。Calquence还有严重的副作用包括出血，感染和心律不齐（房颤）。某些使用Calquence的患者可能产生并发癌症，即第二原发性恶性肿瘤。哺乳期妇女不??服用Calquence，因为该药物可能会危害新生婴儿。
　　（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）